Es una estrategia terapéutica basada en la modificación del repertorio genético de células somáticas mediante la administración de ácidos nucléicos y destinada a curar tanto enfermedades de origen hereditario como adquirido.
La terapia génica se presenta como una promesa terapéutica de utilidad en todo tipo de patologías, la cual probablemente revolucionará nuestra concepción de la Medicina. El surgimiento de la terapia génica ha sido posible gracias a la confluencia de los avances del conocimiento en campos tales como: Biología Molecular y Celular, Genética, Virología, Bioquímica y Biofísica entre otras. En la actualidad no cabe duda que la adecuada articulación de estos conocimientos junto con los avances propiciados por el Proyecto Genoma Humano, así como el mejor conocimiento de las bases moleculares de la patología, los estudios experimentales en terapia génica y el desarrollo de vectores que permitan la entrega selectiva de genes con seguridad y eficacia, permitirán en un fututo próximo que la utilización de genes y/o ácidos nucleicos como fármacos o medicamentos sean una realidad con insospechadas aplicaciones terapéuticas.
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